Biologisten lääkkeiden kustannusvaikuttavuus nivelreuman hoidossa: järjestelmällinen kirjallisuuskatsaus

Show full item record

Permalink

http://urn.fi/URN:NBN:fi-fe201801151332
Title: Biologisten lääkkeiden kustannusvaikuttavuus nivelreuman hoidossa: järjestelmällinen kirjallisuuskatsaus
Author: Joensuu, Jaana
Contributor: University of Helsinki, Faculty of Pharmacy
Publisher: Helsingfors universitet
Date: 2013
URI: http://urn.fi/URN:NBN:fi-fe201801151332
http://hdl.handle.net/10138/161058
Thesis level: master's thesis
Abstract: Rheumatoid arthritis (RA) is a chronic autoimmune disease with prevalence of 0.8% among Finnish adult population. Consequent medical treatment, joint replacement surgery and productivity losses lead to significant expenses for society. While biological treatments for RA are costly, they can improve patients' quality of life and work participation. Economic evaluations provide information on the benefits and costs of these expensive treatments to aid optimal utilization of limited healthcare resources. This master`s thesis comprises the description of the Finnish Current Care Guidelines for RA, the cost of biological treatments and the principles of economic evaluations and health technology assessment. A systematic literature review was performed to identify existing studies examining the cost-effectiveness of biological treatments for RA. Of the 4890 references found with the literature search, 38 original studies and 9 previous systematic reviews were included in the current systematic literature review. Details of the methods as well as information on treatments, costs, benefits and incremental cost-effectiveness were extracted. Quality of the original studies was evaluated using quality assessment tools. Ninety percent (34/38) of the original studies used cost-utility modeling approach. Quality of life estimates were derived from RA specific health assessment questionnaire in a majority of the studies. Based on the current systematic literature review, the evidence on the cost-effectiveness of biological treatments is inconsistent. The incremental cost-effectiveness of the tumor necrosis factor (TNF) blockers was 13 500-772 000 €/ quality adjusted life year (QALY) in comparison to conventional disease modifying anti rheumatic drugs (DMARD) among patients without previous treatment with DMARDs. Several studies reported incremental cost-effectiveness ratios over 100 000 €/QALY in this population. Among patients with insufficient response to DMARDs, TNF blockers provided incremental cost-effectiveness ratios between 6 700 and 317 000 €/QALY. In most studies Rituximab was found to be a cost-effective alternative in contrast to other treatments among patients with insufficient response to TNF blockers. Biological treatments are not cost-effective among patients naïve to conventional DMARDs. Meanwhile, in patients with previous DMARD failure TNF-blockers might be cost-effective. The evidence on the cost effectiveness of biological treatments supports Finnish Current Care Guidelines. The quality assessment of the included studies revealed several sources of bias, consequently reducing the validity of the studies. Only a few of the conference abstracts in current subject has been published later as an article indicating existence of reporting bias. This study has several strengths. First, a comprehensive literature search was performed. Second, the quality of included studies was carefully evaluated. Finally, the methods and reporting are transparent. Weakness of the current study is one person extracting data and assessing the quality of the studies, which may reduce the reliability of this study. This systematic literature review is a basis for future studies examining cost-effectiveness of biological treatments in Finnish healthcare system.Nivelreuma on krooninen autoimmuunisairaus, jonka esiintyvyys suomalaisessa aikuisväestössä on noin 0,8 %. Yhteiskunnalle aiheutuu merkittäviä kustannuksia nivelreumapotilaiden lääkehoidon, tekonivelleikkausten ja menetetyn työpanoksen seurauksena. Nivelreuman hoidossa käytettävät biologiset lääkkeet ovat huomattavan kalliita, mutta parantavat nivelreumaa sairastavien elämänlaatua ja työkykyä. Tietoa näiden kalliiden lääkkeiden kustannuksista ja hyödyistä tarvitaan voimavarojen kohdentamista koskevan päätöksenteon tueksi. Tässä Pro gradu -tutkielmassa kuvataan nivelreuman tämänhetkinen hoitokäytäntö Suomessa ja biologisen lääkehoidon kustannukset sekä esitellään taloudellisen arvioinnin ja terveyden huollon menetelmäarvioinnin keskeiset periaatteet. Järjestelmällisen kirjallisuuskatsauksen avulla etsitään tämänhetkinen saatavilla oleva näyttö biologisten lääkkeiden kustannusvaikuttavuudesta nivelreumassa. Kirjallisuushaulla löydettiin 4890 viitettä, joista järjestelmälliseen kirjallisuuskatsaukseen valittiin 38 alkuperäistutkimusta ja 9 aiempaa järjestelmällistä kirjallisuuskatsausta. Tutkimuksista kerättiin tiedot käytetyistä arviointimenetelmistä, vertailtavista hoidoista, niiden kustannuksista ja hyödyistä sekä inkrementaalisesta kustannusvaikuttavuudesta. Alkuperäistutkimusten laatu arvioitiin laadunarviointityökaluja käyttäen. Alkuperäistutkimuksista 90 % (34/38) perustui kustannusutiliteettimallinnukseen. Elämänlaatu oli suurimmassa osassa tutkimuksista johdettu nivelreuman toimintakykymittari HAQ:sta. Järjestelmällisen kirjallisuuskatsauksen perusteella näyttö biologisten lääkkeiden kustannusvaikuttavuudesta on ristiriitaista. Tuumorinekroositekijän (TNF) salpaajien inkrementaalinen kustannusvaikuttavuus tavanomaisiin reumalääkkeisiin verrattuna oli 13 500-772 000 € laatupainotettua elinvuotta (QALY) kohden varhaista nivelreumaa sairastavilla potilailla, joita ei oltu aiemmin hoidettu tavanomaisilla reumalääkkeillä. Monissa tutkimuksissa havaitut inkrementaaliset kustannusvaikuttavuudet olivat tässä potilasryhmässä yli 100 000 €/QALY. Potilailla, jotka eivät ole saaneet riittävää hoitovastetta tavanomaisilla reumalääkkeillä, TNF-salpaajien inkrementaalinen kustannusvaikuttavuus oli 6 700-317 000 €/QALY. Rituksimabi havaittiin useissa tutkimuksissa kustannusvaikuttavaksi muihin hoitovaihtoehtoihin verrattuna potilailla, joiden aiempi TNF-salpaajahoito oli epäonnistunut. Varhaisessa nivelreumassa, jota ei ole aiemmin hoidettu tavanomaisilla reumalääkkeillä biologiset lääkkeet eivät olleet kustannusvaikuttavia. Sen sijaan potilailla, jotka eivät aiemmin ole saaneet hoitovastetta tavanomaisilla reumalääkkeillä, TNF-salpaajat saattavat olla kustannusvaikuttavia tavanomaisiin reumalääkkeisiin verrattuna. Tulokset biologisten lääkkeiden kustannusvaikuttavuudesta ovat linjassa suomalaisten nivelreuman hoitosuositusten kanssa. Tehtyjen tutkimusten laadun arvioinnissa havaittiin useita mahdollisia harhan lähteitä, jotka saattavat vaikuttaa tutkimusten validiteettiin. Julkaisuharhan olemassaolosta antaa viitteitä se, että vain pieni osa aihepiiriä käsittelevistä konferenssiabstrakteista oli julkaistu artikkeleina. Tämän tutkimuksen vahvuutena on kattava järjestelmällinen kirjallisuushaku, tehtyjen tutkimusten laadunarviointi sekä käytettyjen menetelmien ja tulosten läpinäkyvä raportointi. Tutkimuksen heikkoutena on se, että tietojenkeruun ja tutkimusten laadun arvioinnin teki yksi henkilö, joka saattaa vaikuttaa tutkimuksen reliabiliteettiin. Tämä järjestelmällinen kirjallisuuskatsaus antaa hyvän lähtökohdan tuleville suomalaisiin aineistoihin perustuville biologisten lääkkeiden kustannusvaikuttavuustutkimuksille.
Subject: rheumatoid arthritis
biological treatment
cost-effectiveness
systematic literature review
nivelreuma
biologinen lääke
kustannusvaikuttavuus
järjestelmällinen kirjallisuuskatsaus
Discipline: Socialfarmaci
Social Pharmacy
Sosiaalifarmasia


Files in this item

Total number of downloads: Loading...

Files Size Format View
ProGradu_Painoon_Jaana_Joensuu.pdf 1.361Mb PDF View/Open

This item appears in the following Collection(s)

Show full item record